La terapia génica consiste en la inserccion de genes (unidad básica de la herencia de las células) en las células de los tejidos de un individuo para tratar una enfermedad, generalmente hereditaria.
La terapia génica intenta curar enfermedades hereditarias mediante la intoducción de genes sanos. También la podemos aplicar al tratamiento de enfermedades incurables, como cánceres, patologias infecciosas,cardiovasculares u otras.
Existen dos tipos de clasificación:
- Ex-vivo: extrae las células de un paciente, las modifica y las reimplanta.Es la más utilizada y se da en el tratamiento de cánceres.
- In-vivo: extrae partes de las células afectadas del paciente para realizar la modificación y posteriormente introducir este tejido curado nuevamente al paciente.En la foto se muestra el proceso que hay que seguir.
Esta terapia tiene alguna limitación:
Su príncipal obstáculo es la imposibilidad de introducir el material genético en el mismo sitiodonde están los genes.
Pero ahora la limitación príncipal es el corto tiempo de expresión de la nueva proteína.
El desarrollo de la terapia génica se ha apoyado en los avances cinetíficos experimentados por determinadas ramas de la biología. En su desarrollo hay que tener en cuenta diversos factores. Hay que saber cuál es "tejido diana", es decir, la persona que va a recibir la terapia, en segundo lugar, conocer si es posible tratar con otra clasificación (in situ) el tejido afectado y por último, es preciso estudiar al máximo la eficacia del gen nuevo y saber que respuesta tendrá el órgano o tejido con la entrada del gen modificado.
Hay vectores como son los vectores virales y los no virales.
Los vectores virales se agrupan en cuarto tipos:
- retrovírus
- adenovírus
- vírus adnoasociados
- herpesvírus
Algunos vectores no virales:
- la inyección directa del ADN
- transferencia de genes mediante receptores
- otros
